多位点治疗可能可以加强临床疗效,研究团队已经在考虑将该疗法用于ALS患者的颈部脊髓和大脑运动皮层。
肌萎缩性脊髓侧索硬化症,俗称渐冻症,是一种自发性且致命性的神经退行性疾病。
由于脊髓和大脑皮层运动神经元的死亡,ALS患者肌肉逐渐萎缩而丧失运动能力,最终造成发声、吞咽障碍甚至呼吸衰竭,患者发病后3-5年内瘫痪甚至死亡。
有研究团队发表对于ALS的新型疗法临床试验结果。他们开发了一种ALS的新疗法,将基因疗法和干细胞疗法结合起来,对人类胎儿皮层来源的神经祖细胞系进行基因工程改造,使其表达胶质细胞源性神经营养因子,从而解决了GDNF不能穿过血脑屏障的问题。
他们使用这种改造过的神经祖细胞进行了首次人体临床试验,通过为期12个月的临床1/2a期试验,以及对患者的随访结果,他们发现这种新疗法对ALS患者是安全的。并且仅仅通过一次骨髓移植,这些神经祖细胞就可以在最长42个月的时间内,在脊髓中为患者提供星形胶质细胞以及GDNF。
这项研究为ALS提供了新的疗法,并且证明了该疗法的安全性。
扩展阅读
您可能还会关注: