干细胞改善肌病的原理主要基于其自我更新和分化的能力。肌病,如肌萎缩侧索硬化症或 Duchenne 肌营养不良,是由于肌肉细胞(肌纤维)损伤或死亡导致的。干细胞,特别是多能干细胞如胚胎干细胞或成体干细胞,具有高度的再生潜力。
当注入到肌病患者体内时,干细胞可以定向分化为肌肉细胞,补充受损或死亡的肌肉组织。这一过程涉及到干细胞通过一系列的信号分子诱导,进入细胞周期,增殖,然后分化成特定类型的细胞,包括骨骼肌细胞。新的肌肉细胞可以与剩余的肌纤维连接,增强肌肉力量和功能。
此外,干细胞还能通过分泌生长因子和细胞因子,促进局部微环境的修复,改善炎症反应,减轻肌纤维退化,并刺激神经-肌肉接头的再生,这对于恢复肌病患者的运动功能至关重要。
尽管干细胞疗法在肌病治疗中展现出巨大潜力,但目前仍处于临床试验阶段,需要进一步的研究来优化方法、确保安全性和有效性。
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