重大突破!新型基因疗法有望治疗Artemis-SCID患儿

在一项新的临床研究中，研究人员开创了一种新的基因疗法，有望让10名出生时没有功能性免疫系统、缺乏抗感染能力的幼童获得更健康的生活。

这些儿童患有Artemis缺陷型重症联合免疫缺陷，这是一种非常罕见的遗传性疾病，通常用健康供者的骨髓移植来治疗。这种新的基因疗法使得科学家们能够用他们自己的细胞治疗新诊断的婴儿---将健康的Artemis基因拷贝添加到从患病婴儿体内收集的骨髓干细胞中，然后将经过校正后的骨髓干细胞输注回他们的身体，希望能避免标准治疗的许多短期和长期并发症，包括死亡。

论文通讯作者、博士说，这项临床试验中的患儿都在5岁以下，他们与家人一起生活在家里，参加日托和学前班，在外面玩耍，过着正常的生活。

基因校正以前已被用于治疗患有其他遗传形式的SCID的患者，但它在Artemis-SCID中的使用意义重大，因为这些患者通常对标准骨髓移植的反应较差。并发症可能包括骨髓移植物排斥;移植物抗宿主病，即供者的T细胞攻击接受者的组织;导致器官损伤的慢性感染;生长迟缓;过早死亡。

他们说，“我们如今在这种非常罕见的疾病中开创了一种基因疗法，但我们使用的技术可以应用到其他疾病，可以帮助治疗全世界许多其他疾病。每项新的创新都是在一名患者身上发生的。

仅供参考，具体诊疗请一定到医院在医生指导下进行。